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探索用基因療法為胎兒治療罕見腦病

  美國科學家正在為一種叫做“安戈爾曼綜合癥”的罕見腦部疾病開發一種全新的基因療法,他們嘗試通過修復胎兒大腦中的基因突變來治療這種嚴重的病癥。

  每1.5萬名出生嬰兒中就有1名患有安戈爾曼綜合癥。這種患兒通常大腦較小,走路和睡眠都會有問題。并且這些嬰兒可能一輩子都不說一句話。

  這種基因治療法此前從未有人嘗試過。它需要醫生將一種無害的病毒注射進胎兒的大腦,病毒將感染神經元并發送出一套能修正基因缺陷的分子。測試表明,這種療法在孕中期左右有效,孕中期胎兒的大腦還處在發育的早期階段。

  北卡羅來納大學的神經生物學家馬克(Mark Zylka)稱,“我們相信這種方法就算不能完全治愈(安戈爾曼綜合癥),也是一種治療手段,它取決于何時注入。”

  據報道,健全人的基因密碼中的每個基因都有兩個拷貝,各來自父親和母親。但是并非兩個基因拷貝都永遠處于激活狀態。大腦的正常發育過程中,來源于母親的印跡基因UBE3A通常會處于激活狀態,而來源于父親的則處于沉睡狀態。患有安戈爾曼綜合癥的嬰兒的UBE3A基因缺失或突變,意味著UBE3A完全失活。

  對小鼠的研究表明,對在子宮中的胎兒實施基因療法,能激活大腦關鍵部位的UBE3A。后續研究表明這對培養皿中的人類大腦細胞同樣有效。馬克表示,“這確實增加了基因療法適用于人類的可能性。”

  此前從未有人研究過直接注射胎兒大腦的基因療法。但馬克相信,如果未來研究進行順利的話,他的療法或許能成為推動治療其他更常見病癥的重要第一步,如某些形式的自閉癥。他表示:“這些神經發育障礙中大腦發育是由于基因突變而不正常,對許多這種疾病來說,佳干預時間可能要在早期,非常早。”

  安戈爾曼綜合癥早可以在懷孕10周檢測出來,但是對檢測出的孕婦卻沒有任何可行的治療方法。馬克說:“孕婦們得到確診,卻對此束手無策,那種時刻她們不得不作出相當困難的決定。這(基因療法)或許能給她們提供另一種選擇。”

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